Duchenne, ziekte van -

De voorzieningenrechter in Amsterdam heeft de vordering van een ouderpaar afgewezen om het geneesmiddel Ataluren, waarvoor in Nederland geen handelsvergunning is verkregen of aangevraagd, aan hun aan de ziekte van Duchenne lijdende zoons van 12,5 en 15 jaar oud, ter beschikking te stellen.

De ouders hadden het Amerikaanse bedrijf PTC en het Nederlandse bedrijf Genzyme in kort geding gedagvaard tot levering van dat geneesmiddel, omdat het middel volgens hen positieve effecten heeft op de gezondheidstoestand van de jongens. Het middel Ataluren wordt ontwikkeld door PTC en Genzyme is rechthebbende om het te zijner tijd op de Europese markt te brengen.

Ataluren bevindt zich thans nog in de experimentele fase. De jongens hebben deelgenomen aan een onderzoek waarbij het middel op experimentele basis werd verstrekt. Volgens de ouders, de jongens zelf, hun fysiotherapeut en de school functioneerden de jongens beter toen zij het middel toegediend kregen dan daarvoor en daarna.

De proef met het medicijn is echter stopgezet, nadat een onafhankelijke commissie daartoe had geadviseerd, omdat een positief effect van de toegediende dosis, in vergelijking met een aan een deel van de deelnemers verstrekt placebo, volgens deze commissie niet is aangetoond.

Er staat wel een vervolgonderzoek op stapel, waaraan de jongens ook zullen kunnen deelnemen, maar het is nog onduidelijk wanneer dat zal plaatsvinden. De ouders stellen daarop niet te kunnen wachten, omdat de ziekte een onomkeerbaar negatief verloop heeft en de levensverwachting van de kinderen gering is. De meeste lijders aan de ziekte van Duchenne, voornamelijk jongens, worden niet ouder dan 30 jaar.

De voorzieningenrechter is van oordeel dat het PTC en Genzyme op basis van de huidige wet- en regelgeving in Nederland niet vrijstaat om het middel buiten het kader van een wetenschappelijk onderzoek ter beschikking te stellen en dat zij daartoe dan ook niet verplicht zijn.

Op grond van de Geneesmiddelenwet is het verboden om in Nederland medicijnen op de markt of in voorraad te hebben en/of te verstrekken, zonder dat daarvoor een handelsvergunning van de Europese Gemeenschap is verleend. Daarop zijn wel enige uitzonderingen, maar die zijn aan strikte regels gebonden, waaraan in dit geval niet is voldaan. Zo is het middel in een ander land nog niet in de handel, noch is er is een verklaring van een arts, zoals de wet verlangt, beschikbaar waarin deze Ataluren voor de jongens noodzakelijk acht. Evenmin is uit de onderzoeken gebleken dat Ataluren als geneesmiddel voor Duchennepatienten effectief is. Daarnaast is niet duidelijk welke doses zouden moeten worden voorgeschreven en hoe lang.

De voorzieningenrechter overweegt dat de farmaceutische industrie wel een zorgplicht heeft ten opzichte van deelnemers aan dergelijke onderzoeken met geneesmiddelen. Zo moeten de deelnemers kunnen profiteren van eventueel in die onderzoeken geconstateerde gunstige effecten. Dit is ook vastgelegd in het Verdrag van Helsinki. Het gaat daarbij echter om collectieve voordelen op basis van gemiddelden die voortvloeien uit de resultaten van het onderzoek. Het oordeel van de onafhankelijke commissie dat daarvan tot dusver geen sprake is, kan niet terzijde worden geschoven op grond van bevindingen, buiten dat onderzoek om, van derden.

De familie mag wel van PTC en Genzyme verlangen dat zij zich op grond van hun zorgplicht zullen inspannen dat de jongens zo spoedig mogelijk zullen worden toegelaten tot het vervolgonderzoek waarbij het middel, eventueel in verbeterde vorm, weer ter beschikking zal worden gesteld.

Commentaar

Een degelijk vonnis, met een grote emotionele lading voor alle betrokkenen. De rechter houdt het hoofd koel en heeft m.b.t. de toepasselijke regelgeving ongetwijfeld veel steun gehad aan de advocaat van de farmaceut.

Het is heel begrijpelijk dat de ouders het middel aan hun kinderen willen geven, nu die daarop positief reageerden. Het risico van een afwijzing - en kostenveroordeling - in een juridische procedure namen ze voor lief. Hun teleurstelling moet groot zijn.

De farmaceutische industrie heeft echter al heel wat pijnlijke lesjes geleerd, en de weigering van de fabrikant is dan ook wel weer begrijpelijk. Daar komt bij dat de jongens paradoxaal reageerden, d.w.z. op een hoge dosis, terwijl bij de andere kinderen juist enig effect werd gezien bij een lage dosis. Dat maakt het allemaal nog ingewikkelder.

Gemiddeld genomen werd echter te weinig effect gezien - ondanks alle voorgaande dierproeven - en de tests werden stopgezet.